Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA, nella seduta di novembre, ha approvato l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale di 16 farmaci (14 principi attivi), tra medicinali orfani per malattie rare (3), nuove molecole (7) ed estensioni delle indicazioni terapeutiche (6).
I farmaci orfani autorizzati sono due medicinali per il trattamento di tumori rari e una terapia enzimatica. Tra le nuove molecole, AIFA ha autorizzato medicinali per la sclerosi multipla, la dermatite atopica, il mieloma multiplo, la psoriasi, due terapie enzimatiche per la malattia di Pompe e un antibiotico per il trattamento di infezioni intra-addominali multi-resistenti ai trattamenti di prima linea.
Le estensioni terapeutiche di medicinali già rimborsati dal SSN ricadono invece nell’ambito del trattamento della fibrosi polmonare idiopatica, del cancro del polmone e della tiroide, della trombocitopenia immune primaria (ITP).
Di seguito i farmaci autorizzati e ammessi alla rimborsabilità da parte del SSN:
| Nuovi farmaci ed estensione delle indicazioni CdA 20 novembre 2024 | ||||
| TIPOLOGIA NEGOZIAZIONE | PRINCIPIO ATTIVO | FARMACO | INDICAZIONI TERAPEUTICHE | |
| Farmaci orfani per malattie rare | Momelotinib | OMJJARA | Omjjara è indicato per il trattamento della splenomegalia o dei sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con anemia da moderata a severa che sono affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post policitemia vera o mielofibrosi post trombocitemia essenziale e che sono naïve agli inibitori della chinasi Janus (JAK) o già trattati con ruxolitinib. | |
| Asfotase alfa | STRENSIQ | Strensiq è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con ipofosfatasia ad esordio pediatrico, per il trattamento delle manifestazioni ossee della malattia. | ||
| Ivosidenib | TIBSOVO | Tibsovo, in associazione con azacitidina, è indicato per il trattamento di pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (LMA) con una mutazione dell’isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1) R132 che non sono idonei per la chemioterapia di induzione standard. | ||
| Ivosidenib | TIBSOVO | La monoterapia di Tibsovo è indicata per il trattamento di pazienti adulti con colangiocarcinoma- localmente avanzato o metastatico con mutazione IDH1 R 132, precedentemente trattati con almeno una linea di terapia sistemica. | ||
| Nuove entità chimiche | Ublituximab | BRIUMVI | Ublituximab (BRIUMVI®) è indicato per il trattamento di pazienti adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) con malattia attiva definita da caratteristiche cliniche o radiologiche. | |
| Lebrikizumab | EBGLYSS | Ebglyss (lebrikizumab) è indicato per il trattamento della dermatite atopica da moderata a severa negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni e con un peso corporeo minimo di 40 kg, eleggibili per la terapia sistemica. | ||
| Miglustat | OPFOLDA | Opfolda® (miglustat) è uno stabilizzatore enzimatico della cipaglucosidasi alfa per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (deficit di a-glucosidasi acida [GAA]). | ||
| Cipaglucosidasi alfa | POMBILITI | Pombiliti® (cipaglucosidasi alfa) è una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine usata in associazione allo stabilizzatore enzimatico miglustat per il trattamento di adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (deficit di a-glucosidasi acida [GAA]). | ||
| Melfalan flufenamide | PEPAXTI | Pepaxti® è indicato, in associazione con desametasone, per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno tre linee di terapia precedenti, la cui malattia è refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale antiCD38, e che hanno mostrato progressione della malattia durante o dopo l’ultima terapia. Per i pazienti sottoposti in precedenza a trapianto autologo di cellule staminali, il tempo intercorso fino alla progressione deve essere di almeno 3 anni dal trapianto. | ||
| Spesolimab | SPEVIGO | Spevigo è indicato in monoterapia per il trattamento delle riacutizzazioni in pazienti adulti con psoriasi pustolosa generalizzata (generalised pustular psoriasis, GPP). | ||
| Eravaciclina | XERAVA | La rimborsabilità è limitata al trattamento di infezioni intra-addominali complicate (cIAI) negli adulti da germi multiresistenti ai trattamenti di prima linea. | ||
| Estensione delle indicazioni terapeutiche | Pirfenidone | IDIPULFIB | Indicazione/i terapeutica/che in domanda: Idipulfib è indicato negli adulti per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (Idiopathic Pulmonary Fibrosis – IPF). | |
| Olaparib | LYNPARZA | Cancro della prostata Lynparza è indicato: • in associazione con abiraterone e prednisone o prednisolone per il trattamento di pazienti adulti con cancro della prostata metastatico e resistente alla castrazione (mCRPC) e con mutazioni BRCA 1/2 (germinali e/o somatiche), in cui la chemioterapia non è clinicamente indicata. | ||
| Pirfenidone | PIRFENIDONE VIATRIS | Pirfenidone Viatris è indicato negli adulti per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (Idiopathic Pulmonary Fibrosis – IPF). | ||
| Pirfenidone | PIRFENIDONE ZENTIVA | Pirfenidone Zentiva è indicato negli adulti per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (Idiopathic Pulmonary Fibrosis – IPF). | ||
| Selpercatinib | RETSEVMO | Retsevmo come monoterapia è indicato nel trattamento di adulti con: Cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC) avanzato RET fusione-positivo non precedentemente trattati con un inibitore di RET. | ||
| Selpercatinib | RETSEVMO | Retsevmo come monoterapia è indicato per il trattamento di adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con cancro midollare della tiroide (MTC) avanzato con mutazione di RET. | ||
| Eltrombopag | REVOLADE | Revolade® è indicato in pazienti adulti per il trattamento della trombocitopenia immune primaria (ITP) che sono refrattari ad altri trattamenti (ad esempio corticosteroidi, immunoglobuline). | ||
